Néhány napja levelet kaptunk az Emberi erőforrások Minisztériumától (EMMI), amelyben azt írták, hogy Noel családjának küzdelméről írt cikkünkben 
Siralmasan alakul a gyűjtés nem is néztem rá a héten – Noel szüleit a miniszter válaszra sem méltatja 2021. May 17. 19:04 szereplő értésüléseink tévesek. Egyben kértek minket a helyreigazítására. Az EMMI levelében szereplő állítások kapcsán azonban számtalan kérdés felmerült bennünk, ezért mi is írtunk az EMMI-nek, hogy segítsenek ezeket tisztázni. Mivel mostanáig nem kaptunk választ, megosztjuk mindazt, amit Noel édesanyjának elbeszélése és az EMMI levele kapcsán ki tudtunk deríteni a kisfiú kezeléséről.
Előző cikkünkben azt írtuk, hogy Noel családja több mint egy hónapja vár Kásler Miklós minisztériumának a válaszára. Noel édesanya elmondta, hogy az elmúlt egy hónapban e-mailben keresték a minisztériumot, sok helyre telefonáltak, kérdezték kezelőorvosukat és elkeseredettségükben még a Facebookon is ráírtak Kásler Miklósra. Azonban vagy nem válaszoltak nekik, vagy türelemre intették őket. Így a mai napig nem tudják, hogy Noel jogosult-e a Zolgensma-kezelésre, és azt sem, hogy pontosan mikor fognak választ kapni a kérvényükre.
Melyik gyógyszer kellene Noelnek?
Az EMMI hozzánk érkezett levelében azonban azt állítja, „tényszerűen nem igaz, hogy Horváth Noel családjának minden információ nélkül kell várnia arra, hogy részesülhet-e kezelésben a gyermek.” Noel édesanyja szerint azonban a család továbbra sem tudja, hogy kaphat-e Zolgensma génterápiás kezelést a kisfiuk.
Az EMMI leveléből sejteni véljük (és amíg hivatalos pontosítást nem kapunk, csak ez a feltételezés marad), hogy a minisztérium munkatársai azért gondolják, hogy Noel ügye megoldódik, mert Noel januárban elkezdett egy másik kezelést, a Spinraza gyógyszerkészítménnyel. Ez valóban így van, és a Spinraza-készítmény használata óta elkezdett javulni az állapota. Erről a család rendszeresen be is számol a Noelnek indított Facebook-oldalán.
Igaza van az EMMI-nek abban is, hogy Noel szülei a Spinraza-készítményt és a Zolgensma-kezelést is igényelték. Ez azonban nem azt jelenti – ahogy Noel édesanyja nekünk többször elmondta –, hogy számukra mindegy, hogy a gyermekük melyik kezelésben részesül. Ők írásban semmilyen értesítést nem kaptak arról, hogy a Spinraza-készítmény alkalmazása elég lenne ahhoz, hogy a kisfiú életben maradjon. Az édesanyát az orvosok szóban arról tájékoztatták, hogy a Zolgensma-kezelés sokkal modernebb. Nagyobb javulást, biztosabb felépülési esélyeket nyújtó kezelés lenne.
Mi a különbség a két készítmény között?
Nem mellesleg itt érdemes megjegyezni, hogy a Spinraza-készítmény alkalmazása azzal jár, hogy a Noelt élete végéig minden negyedik hónapban Budapestre kell vinni gerinclumbálásra. Ezzel szemben a Zolgensma génterápiás kezelés esetén egyszeri kezelésről lenne szó. Mindezek fényében érthető és logikus, hogy Noel édesanyja azért harcol, hogy gyermeke a Zolgensma génterápiás kezelésben részesüljön.
EMMI hozzánk eljutatott levelében azt a számunkra új információt írta, miszerint „SMA II-es típusú betegeknél (...) csak nagyon kevés esetben, bizonyos mutációk fennállása esetén jöhet szóba a Zolgensma-kezelés. (...) A Zolgensma-készítményt csak olyan gyermekek kapják, akiknél jelentős többlethatás várható a már támogatott Spinraza készítménnyel szemben.” A fenti sorok tehát azt sugallják, hogy a Noelhez hasonló SMA II-es típusú beteg gyerekek kisebb eséllyel kapnak Zolgensma-kezelést, mint az SMA I-es típusú gyerekek.
Számos nyitott kérdés
Ez azért újdonság, mert Noel édesanyja szerint eddig ők semmilyen információt nem kaptak arról, hogy kérvényüket milyen szempontrendszer alapján bírálják el. Nem tudták, hogy vajon csak a SMA I-ben szenvedő gyerekek kaphatják-e meg a gyógyszert. Esetleg az idősebb vagy súlyosabb betegséggel küzdő gyerekek élveznek elsőbbséget? Vagy mindenki egyszerre kapja meg? Most úgy tűnik, hogy cikkünk hatására ezek a kérdések legalább részben megválaszolásra kerültek. És sajnos úgy tűnik, hogy Noel kérvénye rosszabb eséllyel indul.
A Zolgensma-kezelés lehetséges ideje és határideje is egy kimondottan fontos kérdés. Az EMMI hozzánk eljutott levelében azt állítja, hogy mivel a „Zolgensma (...) kezelési előiratában Európában nem szerepel a kétéves korhatár (...) így (Noel) akkor is megkaphatja a Zolgensma-kezelést, ha időközben betölti a 2 éves kort.” Korábban megjelent cikkünkben mi sem állítottuk ennek ellenkezőjét, csupán az édesanya elbeszélése alapján azt mondtuk, hogy ugyan Magyarországon két és fél éves korig beadják a készítményt, ám mivel az egész világon kétéves korig ajánlják, ezért nagy valószínűséggel addig a korig hatásos igazán a gyógyszer. Ezért küzd tehát Noel családja, hogy minél hamarabb megkaphassák a Zolgensmát.
Amíg nem kapunk választ
Tehát ameddig az EMMI nem válaszol nekünk, továbbra is azt tudjuk mondani, hogy Noelék még mindig várják, hogy elbírálják a Zolgensma-kezelésre beadott kérelmüket. A család továbbra sem tudja, hogy ki és milyen kritériumok alapján kapja meg a kezelést, de bízik abban, hogy Noel még kétéves kora előtt hozzájut a Zolgensmához.
